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(SeaPRwire) –   慕尼黑，2025年8月21日 — 处于临床阶段、开发下一代基因疗法的遗传医学公司VeonGen Therapeutics今日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其主要研究性基因疗法VG801再生医学高级疗法（RMAT）认定。VG801用于治疗Stargardt病及其他ABCA4突变相关视网膜营养不良。通过递送全长、功能性ABCA4基因，VG801有望解决所有ABCA4突变Stargardt病的潜在遗传根源。

RMAT是FDA授予再生医学疗法（包括基因疗法）的认定，旨在治疗、修正、逆转或治愈严重或危及生命的疾病。要获得资格，研究性产品必须显示初步临床证据，表明其有潜力解决此类疾病或未满足的医疗需求。RMAT认定可加强与FDA的沟通，提供更简化的临床和生产开发机会，可能对生物制品许可申请（BLA）进行优先审评，以及其他加快开发和审评的途径。

凭借这一里程碑，VG801现已获得RMAT、罕见儿科疾病和孤儿药认定。VeonGen还被选中与FDA在罕见病终点推进（RDEA）试点项目下进行合作，以开发针对Stargardt病的新型功能性终点。

VeonGen Therapeutics联合创始人兼首席执行官Caroline Man Xu博士表示：“获得RMAT认定是对VG801治疗Stargardt病的巨大潜力的高度认可。Stargardt病是最常见的遗传性视网膜疾病，目前尚无获批疗法。这一认可凸显了我们新型vgRNA REVeRT和vgAAV平台的潜力，并为加速VG801的开发并尽快、高效地为患者提供急需疗法创造了机会。”

关于VG801

VG801是一种在研的双AAV基因疗法，用于治疗Stargardt病及其他ABCA4相关视网膜营养不良。它旨在通过VeonGen专有的vgRNA REVeRT平台，结合工程化的vgAAV衣壳，恢复全长、功能性ABCA4表达，从而实现向光感受器细胞的高效递送。通过递送功能性ABCA4基因，VG801有望解决所有ABCA4突变型Stargardt病的潜在遗传病因。VG801目前正在进行I/II期临床试验，患者给药正在进行中。

关于Stargardt病

Stargardt病是最普遍的遗传性视网膜疾病，全球约每8,000至10,000人中有一人受其影响。Stargardt病由ABCA4基因突变引起，其特征是进行性中心视力丧失，通常始于儿童期或青春期，导致视力逐渐下降，在某些情况下甚至导致法定失明。目前，尚无获批的Stargardt病治疗方法，这凸显了重大的未满足医疗需求。

关于VeonGen Therapeutics

VeonGen Therapeutics是一家临床阶段的遗传医学公司，致力于为具有高度未满足医疗需求的患者开发下一代基因疗法。该公司的眼科产品线包括用于Stargardt病和ABCA4相关视网膜疾病的双AAV基因疗法VG801，以及用于CNGA1突变引起的视网膜色素变性的玻璃体腔内注射AAV基因疗法VG901。

VeonGen专有的vgAAV、vgRNA REVeRT和AAV Transactivation平台构成了一个强大的工具箱，旨在通过实现高效基因递送、超越传统AAV限制的大基因重组以及疾病相关基因的转录调控来克服基因治疗中的关键挑战，从而扩大基于AAV疗法的潜力。VeonGen总部位于德国慕尼黑，还在探索心血管、中枢神经系统（CNS）及其他疾病领域的应用和合作。

欲了解更多信息，请访问www.veongen.com。